地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血疾病，目前徹底治愈較難，可通過多種治療手段改善癥狀提高生活質(zhì)量。造血干細(xì)胞移植是可能根治的方法，適合有合適配型的重型地貧患兒及部分成年人但有風(fēng)險(xiǎn)，長期輸血及去鐵治療可改善癥狀但非治愈。兒童重型地貧不及時治療影響生長發(fā)育，治療中需關(guān)注相關(guān)問題；成年患者鐵過載更突出，要重視監(jiān)測和評估移植意愿。通過合理治療可有效改善預(yù)后提高生活質(zhì)量。

造血干細(xì)胞移植：這是目前可能根治地中海貧血的方法。對于有合適人類白細(xì)胞抗原（HLA）配型的重型地中海貧血患兒，造血干細(xì)胞移植是有效的治療方式。例如，同胞全相合造血干細(xì)胞移植的長期生存率較高，但供者選擇有限。非親緣造血干細(xì)胞移植也可用于治療，但配型成功概率相對較低，且移植相關(guān)并發(fā)癥可能影響預(yù)后。對于成年人，若能找到合適供體并順利進(jìn)行移植，也有治愈的可能，但移植風(fēng)險(xiǎn)相對兒童更高。

長期輸血及去鐵治療：對于輕型地中海貧血患者，一般無需特殊治療，但需定期監(jiān)測。而重型地中海貧血患者需要長期規(guī)律輸血，以維持血紅蛋白在合適水平，改善貧血癥狀。但長期輸血會導(dǎo)致鐵過載，引起多種器官功能損害，所以需要同時進(jìn)行去鐵治療。然而，長期輸血和去鐵治療只是改善癥狀，并非治愈疾病。

不同人群的相關(guān)情況

兒童患者：兒童重型地中海貧血若不及時治療，會嚴(yán)重影響生長發(fā)育，導(dǎo)致身材矮小、骨骼變形等。在治療過程中，要密切監(jiān)測患兒的生長發(fā)育指標(biāo)，輸血和去鐵治療需嚴(yán)格遵循規(guī)范，以減少并發(fā)癥的發(fā)生。同時，造血干細(xì)胞移植是兒童重型地中海貧血可能治愈的關(guān)鍵，但要關(guān)注兒童在移植前后的免疫狀態(tài)和感染風(fēng)險(xiǎn)等問題。

成年患者：成年地中海貧血患者長期輸血后鐵過載問題更為突出，可能累及心臟、肝臟、內(nèi)分泌等多個系統(tǒng)。在治療中，要重視鐵過載的監(jiān)測和去鐵治療的規(guī)范，同時對于有移植意愿的成年患者，要全面評估其身體狀況以確定是否適合移植。

地中海貧血目前雖難以完全治愈，但通過合理的治療手段可以有效改善患者預(yù)后，提高生活質(zhì)量。