小兒黏多糖貯積?、粜?/h1>

2017-02-23 13:40

一般治療

一、治療

除對(duì)癥處理外，無(wú)特效治療，行走困難者需矯形手術(shù)。外科手術(shù)主要用于治療某些軀體和器官的缺陷，如心臟瓣膜的置換、角膜移植、嚴(yán)重的脊髓壓縮等。

最有希望治療黏多糖增多癥的方法是特異性的酶替代治療及基因治療，二者可改善患者的臨床表現(xiàn)以及生存情況。特異性酶替代治療可有兩種不同的形式。一種是直接給體內(nèi)輸入經(jīng)過(guò)微包裹的酶，此為直接法。另一種則為間接法，即利用反轉(zhuǎn)錄病毒進(jìn)行轉(zhuǎn)基因處理，使患者自體的周圍血淋巴細(xì)胞或骨髓造血祖細(xì)胞逆向轉(zhuǎn)化為含有正常酶基因的細(xì)胞，或通過(guò)骨髓移植給患者體內(nèi)植入含有正常酶基因的骨髓細(xì)胞，從而使患者體內(nèi)可以自身合成所缺乏的黏多糖代謝酶。目前，上述2種類型的治療方法均處于臨床研究階段。

二、預(yù)后

很少于兒童期死亡，多數(shù)病存活數(shù)十年。本病征患者勞動(dòng)力呈進(jìn)行性喪失，最終不能行走。

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